790053 Nicht-virale Gentherapie

Art
Vorlesung und Seminar
Semesterstunden
3
Vortragende/r (Mitwirkende/r)
Feichtinger, Georg
Organisation
Angeboten im Semester
Sommersemester 2025
Unterrichts-/ Lehrsprachen
Englisch
Lehrinhalt

- Definition und Abgrenzung von Gentherapien zu anderen biologischen Therapeutika
- Klassifizierung von Gentherapien (non-viral vs. viral, transient vs. stable, somatic vs. germline, episomal vs. integrating, ex vivo vs in vivo, local vs. systemic)
- Klassifizierung von gentherapeutischen Methoden (replacement/augmentation, genome editing, splicing modulation, ASO and RNAi knochdown, CRISPRa, CRISPRi)
- Übersicht nicht-viraler Gentherapie Nukleinsäureeffektoren (ASOs, siRNAs, mRNA, oRNA, saRNA, pDNA, dbDNA/MIDGE)
- Übersicht der gängigsten Wirkstoffdarreichungs-/verabreichungsformen (drug delivery) nicht viraler Gentherapien (lipid nanoparticles, liposomes/lipoplexes, nanoparticles, conjugates) sowie spezifischer Anforderungen (efficacy, safety, targeting)
- Übersicht biopharmazeutische Produktion und CMC nicht-viraler Gentherapien (API Herstellung und Formulierung: Upstream, Downstream, QC)
- Einführung in Grundlagen mit Relevanz zur klinischen Zulassung von nicht-viralen Gentherapien (FDA/EMA aligned focus on particular aspects of non-viral gene therapies: preclinical, IND-enabling and early clinical phase considerations)
- Partizipative Gruppenarbeit zur Interpretation von Fallbeispielen zur Anwendung unterschiedlicher Arten von Gentherapien anhand von bereitgestellten Publikationen inklusive Präsentation
- Diskussion Ethischer Implikationen sowie spezifischer Aspekte der Wissenschaftskommunikation und -edukation im Hinblick auf die Etablierung gesellschaftlicher Akzeptanz neuartiger Therapien und ihres transformativen Potenzials für die moderne Medizin
Inhaltliche Voraussetzungen (erwartete Kenntnisse)

Grundlagen der Genetik, Biochemie und Zellbiologie. Fundiertes Basiswissen im Bereich Molekularbiologie.
Lehrziel

Fundiertes Basiswissen im Bereich der nicht-viralen Gentherapie:
Nach Abschluss dieser Lehrveranstaltung sind die Studierenden in der Lage, fundierte und differenzierte Dialoge und Diskussionen mit Kollegen und Laien zu führen, um ein grundlegendes Verständnis für Gentherapien zu vermitteln.
Noch mehr Informationen zur Lehrveranstaltung, wie Termine oder Informationen zu Prüfungen, usw. finden Sie auf der Lehrveranstaltungsseite in BOKUonline.