Biotechnologische Forschung an der BOKU basiert auf der Integration von Biowissenschaften und Verfahrenstechnik – mit dem Ziel der Veredelung und Nutzung von biologischen und chemischen Rohmaterialien, Zellen und Organismen. Endprodukte sind Commodities wie Lebens- und Futtermittel, organische Grund- und Feinchemikalien, Pharmazeutika (Biologika), Wirkstoffe sowie Bio-Composite und funktionalisierte Nanopartikel. Als einzige Universität in Österreich beforscht die BOKU sämtliche biotechnologisch relevanten pro und eukaryotischen Organismen und bildet die gesamte biotechnologische Prozesskette ab, von der bioinformatischen Analyse und Editierung von Genen, der strukturellen und funktionalen Charakterisierung sowie dem Engineering und Modellieren von Biomolekülen, dem Zellengineering bis zur Bioverfahrenstechnik (Up- und Downstreamprocessing) und der Qualitätskontrolle der Produkte. 

Künftige Forschungsschwerpunkte betreffen das Design und die Herstellung innovativer Biologika (z. B. Immuntherapeutika, Impfstoffe, Zelltherapien in der Krebsbekämpfung, Strategien für Regenerative Medizin), die verstärkte Nutzung systembiologischer Erkenntnisse als Basis für das Design und die Entwicklung neuer synthetisch biologischer Konzepte, Enzym-, Zell- und Stoffwechselengineering zur Herstellung von Wertstoffen, die Digitalisierung von Bioprozessen bzw. modellbasierte Prozessentwicklung unter verstärkter Nutzung von künstlicher Intelligenz und maschinellem Lernen, die Entwicklung von Diagnostikverfahren und Biosensoren sowie von lebensmitteltauglichen Zellfabriken.